Administração de Alimentos e Medicamentos na quinta-feira permitido Otarmeni de Regeneron, primeiro Terapia genética Para perda auditiva genética.
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A farmacêutica disse que forneceria o medicamento gratuitamente aos pacientes norte-americanos.
Otarmeni foi aprovado para tratar uma perda auditiva muito rara que afeta cerca de 50 bebês nascidos nos Estados Unidos a cada ano e é causada por uma mutação em um gene chamado OTOF. foi sancionado sob Voucher de Prioridade Nacional do ComissárioUm programa piloto da FDA destinado a acelerar as revisões de medicamentos.
“Isso é realmente uma mudança de vida para famílias de crianças com perda auditiva”, disse o Dr. Elliott Shearer, otorrinolaringologista pediátrico do Hospital Infantil de Boston e investigador principal do estudo Regeneron.
A única opção de tratamento para crianças com surdez genética é um implante coclear, disse Shearer, que restaura a capacidade de ouvir a fala e a música, mas reduz a fidelidade do som.
Com a terapia genética, a audição melhorada “funciona 24 horas por dia, 7 dias por semana e não depende de baterias”, acrescentou.
A droga funciona substituindo o gene OTOF defeituoso, que supostamente funciona instruindo o corpo a produzir uma proteína chamada otoferlina. Esta proteína desempenha um papel na transmissão de impulsos das células cocleares do ouvido interno para os nervos próximos, que transportam sinais para o cérebro. Sem o autoferlin, o som nunca chega ao cérebro.
A aprovação de quinta-feira foi baseada em um estudo com 20 crianças diagnosticadas com mutações OTOF que receberam uma dose única da terapia em um ou ambos os ouvidos.
O ensaio descobriu que melhorou a audição em 16 em cada 20 crianças, com cinco crianças desenvolvendo a capacidade de detectar sussurros. Os efeitos colaterais incluem infecção ou inflamação do ouvido médio, vômitos, náuseas e tonturas.
O presidente Donald Trump elogiou a aprovação na tarde de quinta-feira, durante um anúncio no Salão Oval sobre um acordo de preços de medicamentos com a Regeneron para fornecer muitos de seus medicamentos com desconto. Na plataforma de autopagamento TrumpRX.
Embora a empresa forneça o medicamento gratuitamente, ela não tem participação no custo de administração do medicamento.
Shearer disse que o procedimento é semelhante à cirurgia de implante coclear, onde os médicos acessam o ouvido interno para administrar medicamentos enquanto o paciente está sob anestesia geral.
O medicamento não é aprovado fora dos Estados Unidos, por isso a Regeneron não tem preço de tabela para quem busca tratamento no exterior. A terapia genética pode custar milhões.
Sarah Emond, presidente e CEO do Institute for Clinical and Economic Review, um grupo sem fins lucrativos que avalia o custo e a eficácia dos medicamentos, disse que a Regeneron deveria ser elogiada pelo seu preço.
“A Regeneron nos mostrou que uma opção que podemos considerar para garantir o acesso acessível dos pacientes a essas terapias é não cobrar do sistema de saúde pela terapia”, disse Emond.
