Em casos graves do distúrbio de coagulação, doença de von Willebrand, os pacientes devem visitar centros de tratamento com frequência para infusões da principal proteína de coagulação que lhes falta. É Incyte arrecadando US$ 1,25 bilhão adquirir uma startup cujo medicamento candidato em estágio avançado oferece um regime de dosagem muito menos oneroso. Os executivos da Incyte dizem que este medicamento não só oferece o potencial para se tornar o novo padrão de tratamento para von Willebrand, mas também diversifica o pipeline da biotecnologia para doenças sanguíneas, uma vez que o seu principal produto perde a protecção da patente.
A Vega Therapeutics é a primeira aquisição da Incyte sob o comando do CEO Bill Merry, sucedendo ao CEO de longa data Hervé Hoppenot, que se aposentou no ano passado. Falando numa teleconferência na segunda-feira, Murry disse que a Incyte se sentiu atraída pelo Vega e pelo seu medicamento, VGA039, devido aos seus fortes dados clínicos até à data, caminho regulatório claro, oportunidades comerciais e adequação complementar.
“O VGA039 preenche todos os requisitos que procuramos em uma oportunidade de desenvolvimento de negócios”, disse ele. “Está no nosso cerne: hematologia. Ciência, doenças, P&D e modelos operacionais comerciais são áreas nas quais a Incyte tem experiência real.”
A doença de Von Willebrand é um distúrbio de coagulação do sangue resultante de uma deficiência ou disfunção da proteína de coagulação que dá nome à doença. De acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças, esta doença ocorre em aproximadamente 1% da população dos EUA, o que significa que afeta cerca de 3,2 milhões de pessoas, tornando-se o distúrbio hemorrágico hereditário mais comum. Os pacientes que apresentam episódios de sangramento que podem ser frequentes e intensos.
Para pacientes cuja doença não responde adequadamente à desmopressina, um medicamento hormonal que estimula a liberação do fator von Willebrand, a próxima opção de tratamento é receber infusões regulares do fator von Willebrand. Existem várias versões derivadas de plasma feitas de sangue humano de doadores humanos. Vonvendi da Takeda Pharmaceutical é a única versão projetada do fator von Willebrand aprovada pela FDA. Esses tratamentos são administrados como infusões intravenosas duas a três vezes por semana – até 156 infusões por ano.
O VGA039 da Vega oferece a possibilidade de dosagem mensal por meio de injeção subcutânea que os pacientes podem autoadministrar. Este medicamento é um anticorpo monoclonal projetado para atingir um novo alvo chamado proteína S (ProS), uma proteína que desempenha um papel em duas vias que previnem a coagulação excessiva. Ao bloquear o ProS, o medicamento Vega visa restaurar o equilíbrio da coagulação das proteínas no sangue. A doença de Von Willebrand é o primeiro dos muitos usos potenciais que Vega vê para este medicamento para distúrbios de coagulação.
Em um estudo aberto de fase 1/2 de escalonamento único na doença de von Willebrand, VGA039 resultou em uma redução clinicamente significativa de 74% na frequência de sangramento. Todas as doses do medicamento são seguras e bem toleradas. Esses resultados foram introduzido no ano passado na Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia (ASH). Um ensaio clínico aberto de fase 3 está em andamento avaliando o medicamento para prevenir sangramentos em pacientes com todos os tipos de doença de von Willebrand em pacientes com idade entre 12 e 75 anos. Após um período de observação de 24 semanas sem qualquer tratamento profilático, os participantes mudarão para um período de 49 semanas de tratamento ativo. O objetivo principal é medir a frequência de eventos hemorrágicos; dados preliminares são esperados no início de 2029.
Com o VGA039, o Incyte pretende tratar apenas os casos mais graves da doença de von Willebrand. Embora os números do CDC mostrem uma alta prevalência da doença, apenas 135.000 pacientes nos EUA foram oficialmente diagnosticados com a doença, de acordo com o Incyte. Dos cerca de 35 mil pacientes tratados em centros especializados, entre 7 mil e 10 mil apresentam sangramento grave ou frequente – sangramento gastrointestinal e de mucosas e sangramento articular e muscular – o que os torna elegíveis para tratamento profilático, disse o diretor de estratégia da Incyte, Dave Gardner. Mas as limitações desta opção profilática significam que apenas cerca de 2.000 pacientes a recebem.
A Incyte pretende expandir o mercado profilático de von Willebrand, fornecendo aos pacientes um regime de tratamento mais conveniente, disse Gardner. Esta estratégia tem precedente em outro distúrbio de coagulação. Na hemofilia A, o Hemlibra da Roche, um anticorpo biespecífico injetado por via subcutânea, ganhou preferência em relação às infusões frequentes de fatores de coagulação, disse Gardner. Desde a sua aprovação regulamentar em 2017, o Hemlibra tornou-se um produto de grande sucesso.
“Vimos na hemofilia A que quando a prevenção se torna mais prática, a adoção pode se tornar a norma, com taxas que se aproximam de 90% contra apenas 25% na doença de von Willebrand grave ou recorrente atualmente”, disse Gardner. “Há uma oportunidade real de diminuir a distância entre aqueles que precisam de prevenção e aqueles que a recebem”.
O VGA039 foi descoberto e desenvolvido pela Vega, uma subsidiária da Star Therapeutics. A Star opera em um “modelo hub and spoke”, onde start-ups são formadas em torno de um programa de drogas. Cada subsidiária desenvolve seu respectivo medicamento candidato de forma independente, compartilhando recursos da controladora. Vega será lançado em 2022 com Star apresentando os dados pré-clínicos iniciais da biotecnologia na reunião ASH de 2022.
A Incyte está estabelecida em hematologia com quatro medicamentos comercializados e candidatos adicionais em preparação. Jakafi é o principal produto de hematologia da Incyte e o produto mais vendido da empresa em geral, reportando receitas de US$ 3 bilhões no ano passado, um aumento de mais de 10% em relação ao ano anterior. Este inibidor oral de pequenas moléculas de duas proteínas JAK foi aprovado para o tratamento de mielofibrose, policitemia vera e doença do enxerto contra hospedeiro. Mas Jakafi enfrenta a expiração da patente em 2028, por isso a Incyte está à procura de novos motores de crescimento de receitas.
Em um apresentação ao investidorA Incyte disse que projeta que o VGA039 poderá gerar mais de US$ 1 bilhão em vendas líquidas globais. Mas esse medicamento pode enfrentar a concorrência da Hemab Therapeutics. Em abril, a Hemab veio a público apoiar um pipeline que inclui o medicamento anticorpo HMB-002, que está atualmente em testes de Fase 2 como tratamento profilático para a doença de von Willebrand. O analista da William Blair, Matt Phipps, gosta da aquisição da Vega. Numa nota de investigação, ele escreveu que o medicamento Vega se enquadra nos activos hematológicos da Incyte, trazendo um medicamento de risco relativamente baixo, em fase avançada, com potencial de vendas de grande sucesso.
“A orientação orienta que o estudo de Fase 3 em andamento seja lido no início de 2029, levando a um possível lançamento em 2030, logo após o momento da perda de exclusividade de Jakafi”, disse Phipps. “Portanto, embora esta aquisição não seja um acréscimo ao primeiro ano após Jakafi, acreditamos que melhora as perspectivas de crescimento da Incyte em 2030.”
Os US$ 1,25 bilhão que a Incyte está pagando à Star é um pagamento adiantado. Se o VGA039 atingir um marco de vendas, a Incyte poderá pagar até US$ 750 milhões a mais. As empresas esperam fechar o negócio no terceiro trimestre deste ano. No final do primeiro trimestre deste ano, a Incyte reportou o seu a posição de caixa era de US$ 4 bilhões. Meury disse que a Incyte ainda tem recursos financeiros para buscar mais negócios.
“Estamos sendo pacientes agora”, disse ele. “Se virmos algo que faça sentido, faremos. Caso contrário, esperaremos.”
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