Um ensaio inédito de terapia genética para diabéticos tipo 1 está previsto para começar este ano, aumentando a esperança de que uma única injeção possa transformar o tratamento para milhões de pessoas em todo o mundo.
Os adultos com a doença incurável receberão uma dose única de uma injeção que os cientistas esperam que ajude o corpo a controlar os níveis de açúcar no sangue sem a necessidade de insulina diária.
Os primeiros testes em modelos animais mostraram que a vacina – chamada KRIYA-839 – funcionou por até quatro anos sem suprimir o sistema imunológico.
Revelado na Conferência Internacional sobre Tecnologias Avançadas e Tratamentos deste ano para Diabeteso tratamento será agora testado em humanos pela primeira vez – e poderá durar a vida toda.
“Na comunidade do tipo 1, estamos acostumados a (ouvir) que isso acontecerá dentro de 10 a 15 anos e talvez aconteça um dia”, anunciou Jeremy Pettus, endocrinologista e professor associado de medicina na Universidade de Califórniaconforme relatado pela primeira vez por Medscape.
‘É muito emocionante estar aqui e dizer que isso é realmente algo que está em andamento e acontecendo agora.’
Espera-se que a terapia funcione fazendo com que os músculos da coxa – onde a injeção é aplicada – produzam insulina e ajudem a regular o açúcar no sangue.
Dr. Partha Kar, conselheiro nacional especializado em diabetes do NHS England, disse ao Daily Mail que o desenvolvimento é “realmente emocionante” e tem o potencial de ser uma “cura funcional” para a doença.
Um ensaio inédito de terapia genética para diabéticos tipo 1 está previsto para começar este ano, aumentando a esperança de que uma única injeção possa transformar o tratamento para milhões de pessoas em todo o mundo.
O professor Pettus enfatizou que o método “não é a edição genética ou a alteração da composição genética”. Em vez disso, diz-se que entrega genes relacionados com a insulina às células musculares, onde permanecerão e continuarão a produzir proteínas a longo prazo.
Ele acrescentou: ‘Esta é uma tecnologia comprovada. Agora a produção melhorou de tal forma que podemos passar dos casos (raros) para doenças mais comuns como a diabetes.’
Cerca de 464 mil pessoas no Reino Unido vivem com diabetes tipo 1, uma condição que significa que o corpo não consegue produzir insulina – um hormônio necessário para converter açúcar em energia.
Atualmente, os pacientes dependem de injeções ou bombas diárias de insulina para controlar o açúcar no sangue.
A nova terapia poderia reduzir significativamente esse fardo para os diabéticos tipo 1 em todo o mundo, com o Prof Pettus sugerindo que poderia “potencialmente ser para as massas”.
O Dr. Kar disse que a injeção tem o potencial de “ajudar muitas pessoas se funcionar” e que “tem potencial para ser uma cura funcional” – mesmo que “não seja completa”.
Ele acrescentou: ‘(Eu vejo isso como realmente emocionante). Estamos falando de uma vida inteira abandonando altas doses de insulina ou de ter um sistema artificial ao seu redor porque, no final das contas, há tecnologia e tudo mais.
O Dr. Kar acredita que as duas “grandes incógnitas” que entram nos ensaios são a quantidade de insulina que a injecção produzirá e quanto tempo durarão os efeitos.
Mas ele disse: ‘Se você dissesse, ‘ei, ouça, podemos reproduzir 75 por cento de sua necessidade de insulina’, e então você provavelmente diria, ‘uau, isso é uma grande coisa’.
‘Eu vejo isso como algo positivo. Acho que ficaria animado se eu ou meus filhos tivéssemos diabetes tipo 1. Eu certamente ficaria de olho nisso.
Diz-se que o tratamento envolve um curto período de “modulação imunológica”, o que significa que o sistema imunológico é temporariamente atenuado para ajudar a terapia a entrar nas células de forma eficaz.
A injeção pode ser administrada em ambas as pernas durante uma única consulta ambulatorial com duração de até uma hora e pode levar de dois a três meses para atingir o efeito total.
“E então, se tudo correr bem, isso poderá durar toda a vida do paciente”, acrescentou o professor Pettus.
O ensaio inicial terá a duração de um ano e inscreverá adultos com níveis mais elevados de açúcar no sangue que já utilizam sistemas automatizados de administração de insulina, permitindo aos investigadores monitorizar as alterações.
Se forem bem-sucedidos, os testes futuros poderão incluir aqueles que usam injeções diárias.
Tadej Battelino, chefe de endocrinologia da UCH-UMC Ljubljana, disse ao Medscape que ainda não usaria a palavra “cura”, acrescentando: “Tenho tendência a ser cauteloso, por isso realmente não posso fazer promessas. Isso tem potencial? Muito mesmo.
Battelino acrescentou que se conseguir manter o açúcar no sangue num nível saudável na maior parte do tempo, talvez em combinação com a tecnologia, então “não estou a dizer que seja uma cura, mas sim uma cura funcional, com certeza”.
