Milhares de pessoas que vivem com doenças dos neurónios motores poderiam ter a oportunidade de viver mais tempo, graças a um novo medicamento que demonstrou retardar a progressão da forma mais comum da doença degenerativa.
A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é a forma mais comum de doença do neurônio motor, uma condição de perda muscular que danifica progressivamente partes do sistema nervoso e é incurável.
Gradualmente, impede que os pacientes possam se mover, falar, engolir e até comer.
Mas agora os cientistas acreditam que podem ser capazes de retardar a progressão da doença, preservando ao mesmo tempo a função motora e prolongando a sobrevivência com uma pílula duas vezes por dia chamada pridopidina.
Foi demonstrado anteriormente que o antagonista do receptor sigma-2 (SIR) desempenha um papel na estimulação de múltiplas vias neuroprotetoras implementadas em doenças neurodegenerativas, como ELA e doença de Huntington.
Até agora, estudos clínicos demonstraram a sua segurança e eficácia com dados de mais de 1.600 pacientes, alguns dos quais receberam tratamento ativo durante sete anos.
Ontem, os fabricantes do medicamento, Prilemia Therapeutics e Ferrer, anunciaram a sua primeira inscrição no estudo principal em pacientes com ELA rapidamente progressiva.
Embora atualmente não esteja aprovado por nenhuma autoridade reguladora, os investigadores acreditam que o estudo global, que envolverá mais de 500 participantes, poderá abrir caminho para tratamentos terapêuticos que retardam a progressão da doença.
Sabrina Paganoni, codiretora do instituto de pesquisa clínica neurológica Mass General Brigham, disse: “Inscrever o primeiro participante neste estudo confirmatório é um marco em nossa busca por novas opções terapêuticas potenciais que possam ajudar a preservar a função, manter a fala e prolongar a sobrevivência – objetivos principais da terapia precoce da ELA”.
As instituições de caridade do MND deram as boas-vindas à próxima fase do ensaio, destacando a necessidade de diagnóstico e tratamento precoces.
Kuldip Dave, vice-presidente sênior de pesquisa da Associação de ELA, disse: “A comunidade de ELA precisa urgentemente de novas opções de tratamento que possam retardar a progressão implacável da doença e aguarda o resultado deste estudo.
“Quanto mais cedo pudermos diagnosticar e tratar a ELA, maior será o potencial para preservar a função e manter a qualidade de vida por mais tempo, o que é fundamental para tornar a ELA suportável até que possamos curá-la”.
O estudo PREVAiLS está previsto para ser realizado em até 60 centros líderes de tratamento de ELA em 13 países, incluindo os EUA, a UE e o Reino Unido.
O estudo com placebo de 48 semanas visa inscrever pacientes com ELA definida ou provável que estejam dentro de 18 meses após o aparecimento dos primeiros sintomas.
A ELA ceifou a vida do astro de Grey’s Anatomy, Eric Danes, com apenas 53 anos de idade, no início deste ano, e o aclamado cientista Stephen Hawking sofreu com isso.
Danes, que desempenhou o papel do Dr. Mark Sloan, anunciou que havia sido diagnosticado com ELA menos de um ano antes de falecer.
Os fãs de Grey’s Anatomy e Euphoria reagiram com choque e tristeza à notícia de que a estrela Eric Dane faleceu com uma forma mortal de doença do neurônio motor
O galã da TV é mais conhecido como Dr. Mark Sloan, acima com Dr. Derek Shepherd, interpretado por Patrick Dempsey, em Grey’s Anatomy de 2006
Não se compreende totalmente a razão pela qual a MND ocorre e actualmente não existem tratamentos para travar a sua marcha cruel – em vez disso, os médicos concentram-se em aliviar o pior dos sintomas.
Cerca de 5.000 adultos no Reino Unido têm a doença e existe um risco em 300 de desenvolvê-la ao longo da vida.
A doença causa fraqueza muscular que piora ao longo de alguns meses ou anos,
Os sintomas geralmente incluem primeiro mãos rígidas ou fracas, menos fraqueza e pés que podem fazer com que alguém tropece muito, e espasmos ou cãibras musculares.
À medida que a MND piora, o paciente pode ter problemas para respirar, engolir e falar. Eventualmente, eles não serão mais capazes de andar ou se mover.
A expectativa de vida de cerca de metade das pessoas com a doença é de apenas dois anos e anos a partir do início dos sintomas. Mas estes podem piorar rapidamente.
Algumas pessoas podem viver até 10 anos e, em circunstâncias mais raras, ainda mais.
