A Food and Drug Administration anunciou na terça-feira um novo uso aprovado para o medicamento leucovorina, que contém uma forma sintética de vitamina B9 pela administração Trump. Considerado um tratamento para sintomas de autismo.
Mas a nova aprovação não é para o autismo – é para a deficiência cerebral de folato, uma condição neurológica rara caracterizada por baixos níveis de vitamina B9 no cérebro.
Ao contrário de quando o presidente Donald Trump e o comissário da FDA, Marty Macari, entregaram a mensagem em setembro Anuncia planos para renomear o medicamentoUm alto funcionário da FDA disse na segunda-feira que não há dados suficientes para apoiar o uso da leucovorina como tratamento para o autismo.
“Não temos dados suficientes para estabelecer a eficácia do autismo de forma mais ampla”, disse o funcionário. “Os pacientes conversarão com seus médicos para ver se isso pode ser adequado para eles”.
A leucovorina é usada principalmente para ajudar a reduzir os efeitos colaterais da quimioterapia ou aumentar sua eficácia em pacientes com câncer. Mas num briefing de 22 de setembro, Macari disse que a FDA está a tomar medidas para alterar a rotulagem do medicamento “para que possa estar disponível para crianças com autismo”, acrescentando que “na minha opinião, centenas de milhares de crianças serão beneficiadas”.
Trump disse na época que o rótulo atualizado do medicamento “refletiria benefícios potenciais na redução de alguns sintomas do autismo”.
“Isso dá esperança a muitos pais com crianças autistas de que será possível melhorar suas vidas”, disse ele.
Muitos especialistas que pesquisam ou tratam o autismo questionaram a retórica, dizendo que são necessários mais estudos antes que o medicamento possa ser levado a pacientes com autismo.
Alycia Halladay, diretora científica da Autism Science Foundation, disse que o anúncio da FDA na terça-feira foi “1.000% diferente” do que o governo disse em setembro.
D Mudanças reais recomendadas pelo FDA Só foi anunciado há cerca de seis meses que o medicamento seria aprovado para tratar o autismo. Em vez disso, a agência disse que estava a começar a aprovar comprimidos de leucovorina para pacientes com deficiência de folato cerebral e descreveu uma sobreposição entre os sintomas dessa condição e o autismo, tais como desafios de comunicação social, processamento sensorial e comportamentos repetitivos.
Estima-se que um em cada 1 milhão tenha deficiência cerebral de folato e, embora alguns investigadores suspeitem que a condição possa estar ligada ao autismo, pensa-se que afecta uma pequena minoria de pacientes com autismo.
Embora a leucovarina não esteja aprovada para tratar o autismo, os médicos podem prescrevê-la off-label. Alguns estavam fazendo isso Os comentários de Trump em Setembro foram precedidos pelos resultados de um desses ensaios publicados no European Journal of Pediatrics, com base nos resultados de um punhado de pequenos ensaios realizados principalmente fora dos Estados Unidos. Retirado em janeiro Depois os autores identificaram vários erros em seus dados.
Nos dois meses e meio desde o anúncio de Trump em setembro, As prescrições de leucovorina para crianças aumentaram 71%De acordo com Informações divulgadas na semana passada Na revista médica The Lancet.
“O sinal tocou e já vimos através dos dados que as prescrições de leucovorina dispararam”, disse Halladay. “Não vejo isso mudando com o anúncio de que só foi aprovado para deficiência de folato cerebral”.
David Mandel, professor de psiquiatria da Universidade da Pensilvânia, disse que o anúncio da FDA esta semana enviou mensagens contraditórias na sequência da descrição da leucovorina pela administração Trump em setembro.
“É horrível para as famílias – essas idas e vindas sobre o que trata o autismo, o que não trata o autismo, o que causa o autismo e o que não trata”, disse ela. “As famílias merecem mais do que isso. Elas merecem uma ciência mais cuidadosa. Elas merecem informações mais precisas.”
Ainda assim, Mandel disse estar “aliviado” pelo fato de a FDA não estar aprovando a leucovarina para pacientes com autismo, “devido aos dados muito fracos e ao meu entendimento de que os ensaios atuais não estão se mostrando promissores para o autismo”.
