No inverno passado, alguns médicos que Brian Nunon leu online Era determinar um medicamento obscuroNormalmente, pacientes com câncer são dados para o autismo. Curioso, ele procurou seu filho Benjamin, que acabou de ser pego no autismo em outubro.
“Nós pulamos”, disse Nunan. “Parecia o certo e era compreensível”.
Medicamento Luchovorin era, que também é chamado de ácido folínicoÉ uma forma sintética de vitamina B9 ou loucura, que precisa ser feita de células sanguíneas saudáveis no corpo. Durante a gravidez, o folato é importante Reduza o risco de erros de nascimentoO
Segunda -feira passada, a droga entrou nos holofotes nacionais pelo presidente Donald Trump Uma conferência de imprensa desmedida sobre autismo É basicamente aceito que o Presidente e o Secretário de Saúde se concentrem na reivindicação de Robert F. Kennedy Acetaminofeno durante a gravidez O autismo pode ser. Trump mencionou brevemente que um “medicamento existente” – referindo -se a leucovorina – pode ajudar alguns do autismo.
Para as pessoas da comunidade do autismo, Leukevorin não é novo. O neurologista infantil comportamental de Phoenix, Dr. Richard Fry, estudou leucovorina e autismo há duas décadas. Ele deixou claro que não era curado de autismo e precisava de mais pesquisas. Ele, é claro, escreveu para algumas pessoas com autismo.
O filho de Nunon, Benjamin, que tem 4 anos, é um dos pacientes fritados.
“Ele disse a eficácia superior”, disse Nunan. “Ele era verbal, mas realmente lutou para julgar uma frase”. Desde o início da droga, a família acredita que o discurso de Benjamin melhorou, embora ele ainda tenha dificuldade com a hipertevidade e as emoções.
No entanto, Nunon acrescentou, ele não tem idéia de que a droga é um milagre. Nunon disse que Benjamin também se juntou a um programa comportamental para prepará -lo para o jardim de infância e planejava admiti -lo em palestras e terapia profissional. “Somos muito, muito, muito, que ainda estamos tomando um medicamento experimental”, disse ele.
Outras famílias dizem que a droga proporcionou maiores benefícios.
Ben Blomgren, de Miniapolis, disse que seu filho de 5 anos, Josh, corria o risco de sair do Lukovorin Off-Lelb em fevereiro, apesar de tentar a mudança comportamental, apesar de tentar mudanças comportamentais.
“Ele é muito sério”, disse Bloomgren. “Ele não tinha habilidades linguísticas. Ele não foi treinado para o banheiro.”
Depois de iniciar a droga, Bloomgren disse que o sono de Josh foi melhorado, ele foi completamente treinado para o banheiro e parou de escapar deles.
“Não foi da noite para o dia, mas vimos um grande progresso”, disse ele.
Florida Eomari Miranda diz que viu a melhoria de seu filho de 7 anos, Ethan, depois de iniciar a droga com as seguintes instruções na classe.
Ele disse que Ethan recebeu remédios da gravadora no início deste mês.
“Quando falo com ele, ele está olhando para mim agora. Ele está falando mais com a frase inteira do que nunca”, disse ele.
Um passo extremamente incomum
A administração de alimentos e drogas aprovou a leucovorina pela primeira vez na década de 1970 para ajudar a reduzir os efeitos colaterais tóxicos de certos medicamentos quimioterapia.
Nas décadas, os pesquisadores também estudaram se pode tratar o déficit de folato cerebral (CFD), é um estado nervoso que torna o cérebro mais difícil para o cérebro. Algo Autismo Há também um déficit de folato cerebral, que os neurologistas dizem que a fala, o humor e o comportamento podem afetar. Segunda -feira passada, a FDA disse isso O rótulo do medicamento planejou atualizar Isso inclui o uso.
No entanto, dizem a decisão da agência, especialistas, depende apenas de alguns pequenos estudos. E, apesar da aprovação de Trump, o criador da versão de marca GS ainda não enviou um pedido à agência para alterar o rótulo. Em comunicadoO GS disse à solicitação de que a solicitação de aprovação para incluir o déficit de folato cerebral será enviado, embora a declaração não tenha mencionado o autismo. (Como Leuchovorin já é um medicamento afetado pela FDA, os médicos conseguiram escrever “Off Rótulo” para outros usos, embora o seguro não possa cobri-lo)
Esta é uma etapa altamente incomum para o FDA: pressionar um medicamento para os efeitos colaterais da quimioterapia como terapia do autismo sem uma submissão formal e evidências limitadas.
“Isso é incrivelmente irresponsável”, disse o Dr. Aaron Caselhim, professor de medicina na Harvard Medical School. “Por mais de 60 anos, calculamos no FDA para ajudá-lo a distinguir entre produtos que não funcionam e produtos que não funcionam.
Allisia Hallad, diretora de ciências da Fundação de Ciência do Autismo sem fins lucrativos, ficou frustrada com o assunto da pesquisa de autismo em Hallad.
“Não é que os cientistas mal assistam aos botões de estômago há 20 anos, não olhem para o tratamento do autismo”, disse Hallad em entrevista no início desta semana. “Eles têm, mas os valores eram demais para serem permitidos (tratamento)”.
Annrew Nixon, porta-voz da supervisão do FDA, disse em comunicado: “A análise mostrou a eficácia do CFD ao longo da publicação de 20-21222. No geral, 85% dos pacientes experimentaram alguns tipos de benefícios clínicos, incluindo recursos avançados de fala/comunicação”. A declaração de Nixon não mencionou o autismo e ele não respondeu à pergunta de acompanhamento.
David Mandel, psiquiatra da Universidade da Pensilvânia, disse que o HHS alegou que 5% dos pacientes haviam sofrido um “lábio bastante conceitual” porque assumiu que pessoas com deficiente em folato cerebral também tinham autismo.
O déficit de folato cerebral “é uma ocorrência muito rara, e é com sintomas de epilepsia, realmente parece um problema neuroodovalamental sério e alguns desses sintomas, mas não, mas é”, disse ele.
Mandel acrescentou: “Não consigo pensar em uma aprovação da FDA que tenha tido uma evidência tão fraca nos últimos 20 anos”.
O neurologista de Phoenix Fry estima que até três quartos de crianças autistas têm anticorpos conectados à deficiência de folato cerebral com base em suas pesquisas. Outras premissas são muito baixas: Aliceia Hallad, diretora de ciências da Fundação Science de Autism não lucrativa, manteve essas taxas de cerca de 10% a 30%.
Os estudos de Luchovorin são pequenos, mas parecem atraentes, diz o ex -comissário da FDA, Dr. Scott Goltieb.
“Certamente se qualifica para seguir -up”, disse Gotlib.
Um estudo foi realizado por batatas fritas: mais de 40 crianças com anticorpos foram publicadas em um estudo controlado por placebo Psiquiatra Atômico em 2018Foi cerca de dois terços das crianças que receberam a droga 12 semanas após 12 semanas viram melhorias na comunicação oral. Outros não viram nenhuma mudança. As crianças estavam todas em barreiras linguísticas, bem como um tipo comum de autismo que não está associado a outras doenças neurológicas.
Mandel, no entanto, disse que os resultados não devem ser tomados como evidência.
“Eles afirmam que já encontram esses grandes efeitos no subgrupo específico de crianças em pequenas amostras”, acrescentou ele, dizendo que os resultados precisavam de testes grandes de tamanho grande que estabeleçam resultados óbvios antes do tempo para verificar os resultados.
Casehaim disse que é importante que os pacientes tenham acesso às Oções, especialmente quando é necessário um médico não atendido. No entanto, ele disse, ainda existem várias perguntas não identificadas.
“Não há teste adequado para isso”, disse ele. “Quais são as camadas de folgas baixas?
Fry disse que atualmente usa dois métodos para determinar se uma criança tem uma deficiência: uma torneira espinhal – também é conhecida como um pancar kyti – no qual uma agulha é inserida na parte inferior das costas para coletar o líquido da medula espinhal, e um anticorpo receptor FOLE não é desenvolvido para mulheres grávidas.
Edward Quadros, professor de pesquisa da Universidade de Dowkovorin, estudando leucovorina para o autismo, diz que os pais já estão tentando drogas com versões complementares, que não são controladas e podem ser perigosas.
“A FDA para o FDA e as renomadas empresas farmacêuticas o produzem e o vendem, pelo menos ele fornece uma dose de qualidade”, disse Quadros.
